【科普】骨髓移植平民手册

原创作者：乐乐博士  来源：复旦医学博士联盟 微信
说起骨髓移植，很多人的印象可能是这样的：

                               
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……什么鬼啦！
实际上，骨髓移植只是我们治疗血液和免疫系统疾病的一种高级手段。虽然现在距离世界上第一个成功的病例不到50年的时间，但骨髓移植的技术已经有了很大进步，过去许多“不治之症”也有了治愈的希望（比如下图这种……）。

                               
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骨髓移植，与其说是一次恐怖/悲壮/浪漫/科幻的体验，不如说是现代医学发展之下经过精心设计和反复改良的结晶，它代表着人们在和疾病的博弈中取得的里程碑式的成就。
问题1：什么是骨髓移植？

骨髓是我们最主要的造血器官，造血干细胞存在于里面，通过不断增殖、分化成熟，成长为不同功能的细胞，在我们的血液和免疫系统中发挥各自的作用。骨髓移植只是俗称，正确来说应该叫做造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation，即HSCT），原理上就是用健康的造血干细胞替换掉病人体内有问题的造血干细胞。
早在1949年，有人就尝试对因辐射导致骨髓功能衰竭的病人植入骨髓，观察到暂时性的疗效，医生们因此受到启发：植入的骨髓是不是可以在体内长期存活？直到1968年，美国科学家Robert A. Good（下图这位）为一个4月大患有先天性免疫缺陷的小孩进行了世界上首例成功的骨髓移植，宣告了骨髓移植时代的开端。

                               
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下图为进行移植的层流病房。我们可以看到，病房是相对隔离的，室内有严格的消毒和空气净化系统，确保病人受到病菌感染的风险降到最小。家属进入病房前需要冲洗消毒并且穿隔离衣，送餐或生活用品则从床边的小窗交接。
每次我看到电视上面男主角穿着一身帅气西装、握住梨花带雨的女主角双手/直抒胸臆/轻吻告别的时候，我就非常难过：这是赤果果的谋杀啊！！！小三要笑晕在厕所啊！！！

                               
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问题2：骨髓移植就是把A的骨髓移植给B吗？

HSCT发展到今天，根据移植物类型的不同可以分为骨髓移植、外周血造血干细胞移植和脐带血移植，其中后两种办法只需要采血或者事先保存的脐带血即可。而根据供受者的关系又可以分为自体移植和异体移植，前者顾名思义，就是将患者事先采集好的造血干细胞在化疗后回输给患者自己。所以结论是，HSCT不一定是移植骨髓，也不一定是A给B。
问题3：骨髓移植能治什么病？

我又不想说，骨髓移植的时候加了很多特效，搞得能治百病……不过，骨髓移植的适用范围真的比较广，大致来说，骨髓的问题可以分为两类：干坏事（生成恶性细胞，比如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等）、不干事（功能衰竭，如再生障碍性贫血、重症联合免疫缺陷等）。这些疾病理论上都可以通过骨髓移植得到治疗。
另外，历史上曾经有一例得了艾滋病之后又得白血病的病人（这得有多黑……），在接受骨髓移植治疗白血病之后，意外发现艾滋病也被治好了！这也是迄今为止唯一治愈的艾滋病病人，因此专家也在探讨骨髓移植治疗艾滋病的可能。
问题4：骨髓移植的治愈率和死亡率有多高？

不能一概而论，具体到每个病人的情况不同，最终结果可能差异很大。
一般来说，年轻人、非恶性疾病的移植效果好于老年人、恶性疾病。按照北京大学人民医院血液病研究所的数据，现在移植患者的长期生存率可以达到60-80%，移植相关的死亡率在10-30%左右。60-70岁老年患者移植成功的案例也越来越多。这些数字都代表了移植技术的长足进步，以及一代代医生和患者为此付出的努力。

问题5：骨髓移植一定要找到配型完全相合的供者吗？

不、一、定、哦。
过去认为，供者和受者的配型结果相差越大，排斥反应的发生率和严重程度就越高，所以推荐配型完全相合或接近完全相合的供者。
从遗传学层面上说，同卵双胞胎配型完全相同，是最好的供者来源，但这种情况比较少；同胞兄弟姐妹全相合的几率为25%，是大部分全相合供者的主要来源；另外一个途径是查询记录有志愿捐献者配型信息的骨髓库（如中华骨髓库），不过需时较长，从查询到移植一般要3-6个月。
近年来随着技术进步，配型不完全相合甚至半相合的移植成功率较以前有了极大提高，部分医院报道的疗效达到了可与全相合移植相比的程度，而找到符合这样条件的亲属供者的机会几乎为100%，因此即便没找到全相合供者也不应该因此错过移植的机会。

问题6：捐献骨髓对身体有害吗？有肝炎能不能捐？


采集造血干细胞主要有两种方法：采集骨髓或者外周血干细胞。
采集骨髓可以算一种小手术，是在麻醉下用细针采集腰部骨头里面的骨髓备用，目前已经不用于非血缘供者了。
现在用得最多的外周血干细胞采集，过程跟一般献血差不多，区别是采集的4天前供者要皮下注射细胞刺激因子促进造血，以便能采集到更多的造血干细胞。这个过程基本没有任何风险，大概相当于献血量300-500ml，对身体也没有害处，是采集造血干细胞的主要方法。
另外，在有效抗病毒治疗的情况下，肝炎患者也是可以捐献或接受造血干细胞的。
你的一份爱心，可能挽救一个生命。但是，成为供者前一定要确认自己的心理准备，因为移植的预处理一旦开始就无法回头，如果供者反悔，就等于将患者置于死地。
问题7：为什么移植前还要化疗？

原理其实跟播种之前要先除杂草、犁地的道理差不多。
对于恶性血液病，移植前通过几个疗程的化疗，使得疾病处于缓解的阶段，可以降低移植后疾病复发的风险。另外，在移植的开始阶段，输入供者的造血干细胞之前，也需要首先进行大剂量的放、化疗（学名叫移植预处理），目的是为了清除骨髓里剩余的坏细胞，以及减少免疫排斥反应。

                               
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问题8：移植会出现什么常见的并发症？

预处理毒性，预处理即高强度的放、化疗，毒性也相对较大；
植入失败，可以理解为种下去的秧苗没活；
排斥反应，学名叫移植物抗宿主病（graft versus host disease，简称GVHD），是因为移植物含有供者的免疫细胞对受者产生排斥、攻击引起的，根据发生时间可分为急性（移植后100天内）和慢性。GVHD是影响异体移植存活率及生存质量的主要并发症之一。
还有其他如出血、感染等，个个都可能要命。所以称移植是在鬼门关边上走了一转也毫不为过。

问题9：移植期间家属有什么要注意的吗？


首先最重要的是保证可靠的经济支持。异体移植整个过程下来比较顺利的也要20-30万左右，如果出现什么严重并发症费用就更加无法估计了。
其次，由于移植期间经常需要输血，而国内大城市的血源供应又比较紧张，所以最好的办法是互助献血，即通过相同血型的亲戚朋友献血来换取等量用血。最好多找几个储备人选，必要时可到网上求助。

                               
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（“成都最帅交警”秦云龙因患白血病化疗后血小板低下，家属在微博求助，寻找互助捐献血小板的有心人。令人遗憾的是，秦云龙终因病情恶化，在3月8日离开了人世。）
生命无价，如果经过专科医生评估病情需要且条件许可，千万不要因为害怕、经济困难、不想给家人添负担等等原因而放弃治疗。诗人约翰·多恩说过：没有人是一座孤岛。病魔面前，所有亲人、好友乃至陌生人都不会吝啬他们的帮助。我始终相信，只要活着就有奇迹。